В Якутске начали лечение детей, страдающих СМА. Якутия закупила для них партию лекарств на 155 миллионов рублей

В Якутске начали лечение детей, страдающих СМА. Якутия закупила для них партию лекарств на 155 миллионов рублей

Таким образом, Минздрав республики исполнил решение Якутского городского суда. В 2021 году закупка самого дорогого препарата в мире может перейти на федеральный уровень.

Весной редакция News.Ykt.Ru писала о трудностях, которые испытывают семьи, столкнувшиеся с этой редкой болезнью. Напомним, спинальная мышечная атрофия (СМА) — это генетическое наследственное заболевание, поражающее центральную нервную систему, при котором происходит дегенерация моторных нейронов и потеря мышечной силы. По официальным данным, в Якутии СМА диагностирована у 6 детей. Врачебной комиссией пятерым из них назначен «Нусинерсен» («Спинраза»), который был зарегистрирован в России в августе прошлого года. До недавнего времени этот препарат был единственным в мире лекарством от СМА. Медико-генетический центр Республиканской больницы №1 — Национального центра медицины, где проходят лечение все дети с диагнозом СМА, неоднократно делал запросы на его закупку. Однако семьи не дождались решения республиканских чиновников о закупке жизненно необходимого лекарства и обратились в суд при поддержке благотворительного фонда «Помощь семьям СМА».

Несмотря на то, что решения суда подлежали немедленному исполнению, якутянам пришлось ждать «Спинразу» почти полгода. Согласно рекомендациям Минздрава России, в условиях стационара препарат должен вводиться посредством люмбальной пункции (введение иглы в пространство спинного мозга на поясничном уровне — прим. ред.). Четверо детей уже начали терапию «Спинразой». Еще одна семья, по данным News.Ykt.Ru, начнет лечение в январе 2021 года.

Наталья Ушакова:

— Моему сыну 14 лет. И болезнь уже отняла у него некоторые функции. Он перестал стоять, ползать, ему тяжело переворачиваться, поднимать руки, передвигать ноги, из-за мышечной слабости развился сильный сколиоз и появились проблемы с дыханием. Мы очень надеялись, что когда-нибудь изобретут лекарство. «Спинраза» не излечивает поломанный ген, под действием препарата начинает вырабатываться белок в дублирующем гене и течение болезни приостанавливается. Для нас это значит, что сын сможет жить без трубок для дыхания и питания и вообще вести активный образ жизни. Ведь интеллект у больных СМА совершенно сохранен.

«Спинразу» моему сыну ввели не сразу из-за осложненного сколиоза. Ее вводят посредством люмбальной пункции. Даже по России при таком сложном сколиозе врачи делают около 15 попыток, прежде чем попадают туда, куда нужно. Да еще и лекарство такое дорогое и новое. Врачи запросили консультации федеральных центров. В это время другие ребятишки начали получать терапию, все хорошо перенесли введения. Пункцию моему сыну и еще одному мальчику 12 лет со сколиозом решился провести Алексей Николаевич Пуляев, заведующий отделением анестезиологии, реанимации и интенсивной терапии Педиатрического центра РБ №1-НЦМ. Причем он делает эти уколы виртуозно, с первых попыток.

Во время этой долгой борьбы за терапию врачи Медико-генетического центра и весь персонал ПНО-1 постоянно нас поддерживали. Вопрос поставки «Спинразы» стал быстро продвигаться, когда подключился заместитель министра здравоохранения Саввин Роман Александрович.

— Уже заметны какие-то положительные изменения после уколов?

— Нам ввели 2 дозы «Спинразы». Сыну стало легче ездить в коляске, прибавилась сила в руках, окрепла. Хотя времени еще мало прошло, но уже видно, что теперь он поднимает руки резче, быстрее, дольше держит их на весу.

У нас есть общий чат таких же пациентов российского благотворительного фонда «Помощь семьям СМА». Мы видим, что по всей России лечение показывает очень хорошие результаты. В основном, конечно, яркие изменения у малышей, а также у тех, у кого болезнь 3 типа. Одна девочка, к примеру, этой весной уже перестала ходить, первый укол ей сделали 31 июля, и у нее вскоре восстановилась способность ходить, пусть медленно, на небольшие расстояния, но теперь она может самостоятельно стоять, ходить и даже подниматься и спускаться по лестнице. Те детки, кто без терапии не мог переворачиваться или даже держать головку, после введения лекарства могут сидеть, а ведь раньше смертность с 1 типом была высокой, они не могли самостоятельно дышать и в основном доживали только до 2 лет.

— Как много лекарства еще необходимо?

— Сейчас у нас у всех по 4 ампулы этого препарата. После введения загрузочной дозы нам необходимо будет получать один укол раз в четыре месяца каждый год на протяжении всей жизни. В этом году у нас региональное обеспечение. Как сказал Владимир Путин, в следующем году для этого появится какой-то фонд, но пока никто не знает, как он будет работать. Конечно, мы переживаем о том, что будет в следующем году. Лечение прерывать нельзя. Кто будет закупать для нас это лекарство?

Минздрав: на закупку препарата Якутия потратила 155 миллионов рублей. Требуется еще почти 80 миллионов

По инструкции, «Спинраза» отпускается по рецепту, однако ни в одной аптеке Якутска не купить этот препарат, один флакон которого стоит около 7,75 миллиона рублей. Как пояснили в Минздраве, именно поэтому все регионы России сталкиваются с финансовыми трудностями при закупке этого лекарства, которое называют самым дорогим в мире. Так как этот медикамент не входит в федеральный перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, государство не регулирует его стоимость за единицу упаковки. Для эффективного лечения в первый год одному ребенку необходимо 6 флаконов, следовательно, за год оно обойдется в 46,5 млн рублей. Чтобы обеспечить всех пятерых юных пациентов на один год, требуется 232,5 млн рублей. Республика смогла выделить большую часть этой суммы с последующим возмещением из федерального бюджета.

В 2020 году за счет резервного фонда правительства Республики Саха (Якутия) на организацию лекарственного обеспечения пациентов со спинальной мышечной атрофией распоряжением правительства Республики Саха (Якутия) от 14.08.2020 г. выделены бюджетные ассигнования на сумму 93 млн рублей.

Кроме того, за счет экономии средств государственной программы «Развитие здравоохранения Республики Саха (Якутия) на 2020-2024 годы» выделено 62 млн рублей. Таким образом, министерством здравоохранения Республики Саха (Якутия) в 2020 году закуплено 20 упаковок лекарственного препарата «Нусинерсен» («Спинраза») на пятерых детей. Чтобы покрыть первый год лечения, на пятерых детей необходимо еще 10 флаконов препарата, это 77,5 млн рублей. На второй год лечения необходимо каждому ребенку по 3 флакона, на пятерых детей — 15 флаконов, это 116,25 млн рублей.

В начале февраля закупленные дозы лекарства закончатся. Согласно инструкции, следующие инъекции должны быть в мае. Но пока самый главный вопрос, который волнует родителей детей, страдающих СМА, остается без ответа. Решение по поставкам лекарства в 2021 году будет приниматься на федеральном уровне.

«Правительством Российской Федерации разрабатывается механизм целевого использования финансирования расходов, связанных с оказанием медицинской помощи детям, страдающим жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, за счет финансовых средств, поступающих в ставки налога на доходы физических лиц для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год. В связи с этим Минздравом России сформирована потребность в дорогостоящих лекарственных препаратах по определенным заболеваниям, в том числе по СМА. Вся необходимая информация направлена, ожидаем решения», — ответил заместитель министра здравоохранения республики Роман Саввин.

Нашли ошибку? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter
Рейтинг статьи: 61
Это интересно
Обратная связь